本文选自：中国临床药理学杂志 第37卷 第4期 P458-460，483.
作者简介：房虹(1982-)，女，主管药师，主要从事临床研究机构管理工作
通信作者：李宁，主任医师，硕士生导师
作者单位：国家癌症中心 国家肿瘤临床医学研究中心 中国医学科学院 北京协和医学院 肿瘤医院 药物临床试验研究中心
摘 要
正 文
为了与人用药品注册技术要求国际协调会(ICH)接轨，促进我国医药研发的快速发展，中共中央办公厅、国务院办公厅于2017年10月发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号)(以下简称“两办意见”)，正式提出临床试验机构资格认定实行备案管理[1]。为此，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会于2019-11-29发布《药物临床试验机构管理规定》以下简称“机构管理规定”)[2]，宣布自2019-12-01起，药物临床试验机构(以下简称“机构”)由资格认定调整为备案管理[3]，相关单位应按照要求在“药物临床试验机构备案管理信息系统”(以下简称“备案系统”)进行备案，2019-12-01—2020-11-30为“备案过渡期”(以下简称“过渡期”)，自2020-12-01起，申办者应选取已备案的药物临床试验机构开展临床试验。本文将从备案机构数量增比、地域分布、等级性质、备案专业领域及研究者备案情况等角度出发，结合药物临床试验承载数量和能力，对“过渡期”内完成/未完成备案的临床试验机构进行系统性数据整理，分析我国临床资源分配、试验能力水平、备案机构现状，探讨机构备案制正式实施对鼓励药物创新、促进产业健康发展的重要意义。
一、资料与方法
1 研究资料
数据库：药物临床试验机构备案管理信息系统平台(以下简称“备案系统”)和药物临床试验登记与信息公示平台(以下简称“CDE公示平台”)。检索时间：2019-12-01—2020-11-30。
2 研究方法与内容
分析过渡期全国现完成/新增备案机构数量、地域分布、备案专业数量及排行、备案主要研究者情况、承担药物临床试验数量现状等。
3 统计学处理
用Microsoft Excel完成统计学处理。
1.3 受试者
对于临床复杂的受试者群体,如果受试者群体患有严重疾病或易受到伤害,则需要现场监查确保已提供适当的保护措施｡整个研究期间,受试者是否出现在多个地方,如在受试者家中､影像中心或当地内科诊所等不同的地方收集数据,需要考虑数据是在何处如何进行收集的,是否采取了适当的控制措施,操作指南以及培训是否到位｡另外,受试者不恰当的退出或缺少随访的情况,可能影响试验指标的评价,需要监查找出受试者退出的原因以及确认缺失此次随访对该受试者试验情况的意义｡
二、结果
1 备案机构数量变化情况
在过渡期，全国共计1006家药物临床试验机构完成备案，其中非资格认定的新机构166家(16.5%)，与备案制实施前已获得“资格认定”的机构数(886家)相比，增长率13.5%。经分析，既往已获得“资质认定”的886家临床试验机构并未全部进行备案登记，其中46家(5.2%)机构尚未完成备案。在已完成备案机构中，三级医院最多共959家(95.3%)，二级医院25家(2.5%)，此外还有未分级机构22家(2.2%)，见表1。
公立医院占比从“资格认定时期”的94.0%(833家)下降到“备案时期”的91.9%(925家)，民营医院占比从“资格认定时期”的6.0%(53家)上升到“备案时期”的7.0%(70家);此外，还有11家医院(医院性质未知)完成机构备案，占比(1.1%)。
2 备案机构区域分布情况
按照所在省市，对现有备案机构进行分析发现，备案机构总数排名前10位的省份及直辖市依次为广东省(85家)、江苏省(85家)、山东省(68家)、北京市(67家)、上海市(59家)、河南省(57家)、浙江省(57家)、四川省(49家)、湖南省(44家)和湖北省(42家)，占全部备案机构数的60.9%。值得注意的是，广西壮族自治区、黑龙江省、陕西省备案机构数增长比例较大，分别为83.3%，53.8%和50.0%，备案机构总数排名前10位的省份(含直辖市)增幅比率并不明显。
3 备案机构承担药物临床试验数量情况
通过CDE公示平台上登记的临床试验信息进行统计，备案机构总数排名前10位的省份(含直辖市)承担临床试验数量并非呈正相关关系。北京市(67家)和上海市(59家)备案机构总数排名分别为第4位和第5位，承担的临床试验项目分别为4448项和3514项，项目总数远高于备案机构数排名并列第1的广东省(85家，2724项)和江苏省(85家，3322项)。此外，备案机构数排第3位的山东省(68家)，其承担临床试验数目(1869项)位列全国各省份(含直辖市)承担临床试验数的10名之外。
在CDE公示平台上登记的临床试验总数排名前100的机构，一共牵头进行7664项临床试验，占累计所有机构牵头项目(12333项)的62.1%。
4 备案专业及主要研究者情况
全国备案专业总数累计9909个，统计去重后，备案专业数为297个。其中，排名前3的备案专业依次为心血管内科(556家)、肿瘤(535家)、呼吸内科(514家)，见表2。
在完成备案的机构中，主要研究者(PI)总数为21937人，其中肿瘤专业备案PI人数最多，为2461人次(11.2%)，心血管内科和神经内科的备案PI数位居其后，分别为1600人次(7.3%)和1307人次(6.0%)，见表2。
按照PI所在临床试验机构进行排序，同一机构备案PI人数最多为462人(2.1%)，PI人数排名第2～6的机构分别登记386人(1.8%)，283人(1.3%)，280人(1.3%)，236人(1.1%)和236人(1.1%)。
备案PI人数排名前6的机构，均为三级甲等综合性医院。根据CDE公示平台中，有过临床试验登记的研究者总计15049人，其中有过临床试验登记且进行备案的研究者10083人，占全部备案PI人数(21937人)的46.0%。
三、讨论
经整理分析得出备案过渡期内，共有1006家药物临床试验机构完成备案，数量增长率为13.5%，表明落地机构备案制促使更多医疗资源的释放并为临床试验而用，其中三级医院仍然是临床试验实施和执行的主战场，公立医院占比有所下降，可见未来将有更多的商业模式医疗体系注入到这一领域。备案制实施为临床试验提供更多的选择，产生机构良性竞争，促使机构重新定位、增强能力。在国家政策指导下，多地政府也出台鼓励加快医药创新的支持计划，有效的地区政策优势对于促进本地机构快速发展起到重要作用。
